Le laboratoire suisse Novartis a obtenu l’approbation aux Etats-Unis d’un traitement qui devrait marquer un tournant dans l’histoire de la médecine: c’est le premier médicament utilisant la technique des cellules CAR-T.
La Food and Drug Administration – FDA (l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux), vient d’approuver une nouvelle thérapie anticancéreuse très prometteuse.
Mercredi dernier, la FDA a approuvé le Kymriah de Novartis, également connu sous le nom de tisagenlecleucel, un traitement pour la leucémie lymphoblastique aiguë (LAL), qui est le cancer infantile le plus courant. « Je pense que c’est la chose la plus passionnante que j’ai pu voir au cours de ma vie », a déclaré le Dr. Tim Cripe, oncologue, qui faisait partie du comité consultatif de la FDA qui a voté en faveur de l’approbation du nouveau traitement, en juillet dernier.
Le traitement, hautement personnalisé (ce dernier doit être développé individuellement pour chaque patient), s’appelle thérapie CAR-T. Il s’agit d’un type d’immunothérapie contre le cancer, une thérapie qui exploite le système immunitaire du corps pour détecter et combattre des cellules cancéreuses.
Une première thérapeuthique
Il ne s’agit pas d’un médicament comme les autres mais du tout premier traitement CART-T jamais autorisé. Un traitement qui consiste, de façon très simplifiée, à modifier les lymphocytes T pour qu’ils détruisent les cellules cancéreuses, selon un processus extrêmement sophistiqué.
Les cellules du patient sont prélevées et envoyées dans un laboratoire du New Jersey, où elles seront modifiées de façon à pouvoir reconnaître et attaquer les cellules cancéreuses. Réinjectées chez le patient, ces cellules reprogrammées génétiquement se transforment en tueuses de cellules malignes. Administré chez de jeunes patients ayant résisté à un premier traitement, le Kymriah a obtenu des résultats extraordinaires : 83% des patients ayant reçu une seule dose sont entrés en rémission. Il sera commercialisé 475.000 dollars, Novartis ayant pris l’engagement de ne faire payer que les traitements ayant prouvé leur efficacité sur les patients.
Les autorités de santé américaines ont accompagné leur annonce d’un commentaire extrêmement fort et inhabituel de leur part : « Nous entrons dans une nouvelle ère dans l’innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles « . Une nouvelle approche thérapeutique qui, souligne la FDA, a le potentiel de » transformer la médecine en rendant possible le traitement et même la guérison de nombreuses maladies incurables ».
Le Kymriah peut toutefois causer de sérieux effets secondaires, a prévenu la FDA : de graves infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang.
Novartis, champion mondial de la R&D
Premier laboratoire à obtenir l’approbation d’un traitement CAR-T cells, Novartis voit récompensée sa stratégie d’innovation collaborative : le Kymriah a été développé à l’origine par un chercheur de l’Université de Pennsylvanie. Ce succès thérapeutique témoigne aussi de l’ampleur des efforts scientifiques de Novartis. «Nous investissons plus de 20% de notre chiffre d’affaires en recherche », souligne Frédéric Collet, le président de Novartis France. Selon le cabinet Evaluate Pharma, Novartis surpasse tous ses concurrents mondiaux: il truste la première place du podium avec 9,3 milliards de dépenses de R&D en 2014 et 10,5 milliards prévus en 2020. Tous secteurs confondus, le Suisse est la sixième entreprise mondiale par ses investissements en recherche. « Au début des années 2000, le Glivec changeait les pronostics des malades atteints de cancer. Quinze ans plus tard, nous accomplissons une nouvelle révolution dans le cancer », se félicite Bruno Strigini, le patron de la division oncologie du groupe.Le Glivec avait alors obtenu le prix Galien, récompense médicale la plus prestigieuse.
Le Français Cellectis en lice
Le géant suisse devrait toutefois être rapidement rattrapé par la concurrence. Racheté cet été par le géant américain Gilead, la biotech Kite attend l’approbation d’un traitement CAR-T cell destiné à traiter un autre type de cancer sur sang (le lymphome diffus à grandes cellules B), chez l’adulte. Gilead a déboursé 12 milliards de dollars pour racheter Kite, un montant qui en dit long sur le potentiel des médicaments CAR-T cell. Autre biotech active dans ce même domaine, le laboratoire Juno a dû mettre fin à un essai clinique après plusieurs décès, mais il travaille à d’autres traitements CAR-T cells.
Plus en amont, le français Cellectis vient d’enrôler les premiers patients d’un essai clinique destiné à tester un médicament anticancéreux utilisant lui-aussi les cellules CAR-T. Avec une différence importante : contrairement au traitement sur mesure de Novartis, la biotech fondée par André Choulika prépare un médicament « sur l’étagère », qui ne nécessite pas de prélever les cellules du patient.
Le prix du traitement Kymriah s’élève à 475’000 USD
Novartis estime que l’homologation du produit Kymriah par l’Agence américaine des médicaments (FDA) marque une rupture dans le traitement des cancers. Kymriah (tisagenlecleucel) est une immunothérapie cellulaire destinée aux jeunes patients de moins de 25 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (ALL). Le groupe pharmaceutique a fixé le prix de l’ensemble du traitement à 475’000 USD, a-t-il indiqué mercredi soir.
Le prix a été fixé en fonction de l’utilité médicale du traitement d’une part et de la viabilité commerciale de l’autre, a précisé le groupe dans une téléconférence. Si aucune amélioration n’est constatée après un mois de traitement, aucun coût n’en résultera pour les patients. Novartis est actuellement en négociation avec les CMS (Centers for Medicare & Medicaid Services) et fera des propositions pour rendre le traitement accessible aux patients ne disposant pas d’assurance maladie.
Novartis estime que 600 patients par an pourraient être concernés par l’immunothérapie cellulaire. Le nombre total de patients touchés par la maladie ALL est aux alentours de 3000.
L’objectif est de rendre le nouveau traitement, disponible seulement dans des centres de soins spécialement certifiés, rapidement accessible aux patients. Ces centres seront prochainement au nombre de 20 et devraient atteindre 32 d’ici la fin de l’année.
Sources : FDA, Novartis, Lymphoma Reserach Foundation et agences